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2000万罕见病患者迎利好 3月起进口“孤儿药”税收享优惠

2019-02-14 16:13:50  21世纪经济报道     参与评论()人

还记得曾经刷屏国内外社交网络的“冰桶挑战”吗?各界名人通过点名接力的方式,将一桶冰水从头浇下,为的是让人们了解一种叫肌萎缩侧索硬化(ALS)的罕见病,即俗称的“渐冻人症”。

在我国,庞大的人口基数使得罕见病并不罕见,治疗罕见病的药品被称为“孤儿药”。什么是真正的“用药难”,似乎没有人比2000多万罕见病患者更有体会。

为了解决这一问题,2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,明确从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药,对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

2月13日,在国家卫健委例行新闻发布会上,医政医管局副局长焦雅辉表示,卫健委已经制定了纳入目录的工作程序,对目录进行动态调整。随着罕见病诊断和治疗手段的提高,还要再扩充罕见病目录。

罕见病用药难上加贵

罕见病患者用药究竟有多难?

复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康发布的报告显示,目前世界范围内发现的7000余种罕见病中仅有约1%的病种存在对应药物治疗。换句话说,大量的罕见病人尚不知道该用什么药物去治疗。

据医药咨询公司IQVIA的数据,《第一批罕见病目录》中收录的121种罕见病,包括渐冻人症、白化病、血友病、新生儿糖尿病、瓷娃娃病等。其中,针对44种罕见病,在全球范围内有88种孤儿药或者有罕见病适应症的非孤儿药上市,在中国上市的仅有35种。这意味着,很多创新罕见病用药仍未进入我国。

除了用药难,还有用药贵。

与常见病相比,开发罕见病用药的企业和上市药物品种相对较少,“物以稀为贵”。IQVIA的研究显示,孤儿药的定价水平和罕见病患病人数成负相关关系,即患者人数越少、定价越高。由于罕见病患病人数较少且病情复杂,其药物研发需要制药企业投入较高成本,因此孤儿药生产企业往往需要通过相对高的药品价格来平衡研发及运营成本。

以血友病为例,21世纪经济报道记者了解到,若患者采用低剂量按需治疗的方式,每年花费从十几万元到几十万元不等。如果按照治疗指南规范足量治疗,则年均支出将达到100万-140万元。

戈谢病被称为罕见病中的罕见病,患者若合规治疗用药,每年的药物支出费用高达70万-200万元左右。即便坐拥千万家产,也不过能够治疗5-14年。

此次国务院常务会议将孤儿药对标抗癌药,给予税收优惠,对于患者来说,无疑是雪中送炭。

“罕见病的最大问题是世界范围内不到5%的罕见病有有效的药物治疗,而中国罕见病患者的问题在于,这些药物很多都是国外制药。国务院常务会议的政策也是对这一问题的回应和关注。”北京协和医院副院长、中国罕见病联盟秘书长张抒扬说。

一位医药行业内人士曾向记者表示,国内大多数制药企业对孤儿药的关注度较低,研发能力也相对落后,短期内靠国产制药产业解决罕见病患者用药问题也较为困难。另外,许多罕见病均具有遗传性,这加剧了相关临床研究的困难。

上述复旦大学的报告建议,在药物研发角度,政府部门可通过研发补贴、税收优惠、产品独占期等财政与行政手段,激励制药企业投入孤儿药研发;在新药审批上市领域,药品监督管理部门可通过绿色审批通道,将孤儿药快速引进市场,让患者有药可医。

据了解,在此前国办印发的文件中,曾明确提到“支持罕见病治疗药品医疗器械研发”。焦雅辉在上述新闻发布会上透露,已经会同有关部门如科技部门,加强罕见病相关的科技研发,通过新药专项、公益性行业科研专项、国家重点研发计划、精准医学重点专项等,加大罕见病诊断治疗科研方面的推进力度。

在境外药品上市方面,国家药品监督管理局局长焦红也曾公开对媒体表示,罕见病用药要纳入优先审批通道,加快审批。

医生与基础研究缺失

如果将解决罕见病患者问题比喻成闯关,缓解用药难、用药贵可能只是其中的一环。除此之外,人才、流行病学研究等同样至关重要。

许多罕见病,可能连医生都没有见过。张抒扬表示,在全国范围或世界范围内,能够有罕见病诊疗能力的医生更为罕见,这是不争的事实。因此,需要对更多的医生开展培训。

焦雅辉介绍,医院一般很少遇到罕见病,这使得部分罕见病很难第一时间被诊断出来。因此,国家卫健委成立罕见病诊疗和保障专家委员会,制定规范、指南和路径,开展医务人员培训。同时,组建罕见病诊疗网络,全国已有300多家医院纳入。

此外,流行病学和基础医学研究更是必不可少。但目前我国罕见病流行病学数据仍较为匮乏。

张抒扬表示,做好罕见病病例登记,对于掌握我国罕见病发病流行情况、制订完善管理政策、提高诊疗水平、加快新药研发等具有重要意义。医院要按照要求保质保量完成罕见病患者登记工作,确保国家及时掌握有关情况。

同时,开展中国罕见病的队列研究,拿基础数据发现每个病有多少人,建立一个队列,为制药研发提供依据。

据介绍,国家卫健委下一步将降低新生儿出生缺陷发生率,采取措施降低罕见病发生;加大诊疗,发挥网络的作用,建立罕见病登记系统,通过大数据推进研发及科技攻关。据了解,这一系统将在2020年初步建成。

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